3億円の保険適用薬、その効果とは? ホリエモンが一般向けに分かりやすく解説

YouTubeの「ホリエモンチャンネル」で

　実業家のホリエモンこと堀江貴文氏が2月14日、自身のユーチューブチャンネル「ホリエモンチャンネル」で動画「3億円の遺伝子治療薬が保険適用になる件について解説します」を公開し、さっそく多くの人に視聴されている。

　この薬は筋ジストロフィーのうち重症型のデュシェンヌ型を対象にしたもの。幼少期から症状が進行し、成人前後で歩行困難や心不全などに至るケースもある難病だ。原因はジストロフィンというタンパク質が作られない遺伝子異常にある。

　今回の治療は、無害化したウイルスを“運び屋”にして、短縮版の「マイクロジストロフィン」遺伝子を体内へ届ける仕組み。完全な正常化ではないものの、より軽症のベッカー型に近い状態を目指すアプローチだという。実際に体内でタンパク質産生が確認され、一定の機能改善例も報告されている。

　なぜ3億円もの薬価になるのか。

　堀江氏は、対象患者が100人未満と少ないこと、高度な製造設備と長年の臨床試験を経ていることを理由に挙げた。研究開発費と少量生産が価格を押し上げる構造だ。

　一方で保険適用により、高額療養費制度の対象となるため、患者の自己負担は大幅に抑えられる。対象も年齢や体重に条件が設けられている。堀江氏は「医療費全体に占める割合はごくわずか」と、命に関わる子どもたちにとって大きな希望になると評価。高額ながら社会的意義のある治療だと強調した。

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　今後はこれまで自費治療だった分野にも波及し、将来的には老化防止などにも活用されるのではないかと私見として展望した。